Jenny Presto, Karolinska Institutet

Mars 2016

Du ingår i ett forskarlag som undersöker proteinet BRICHOS och dess förmåga att förhindra amyloidbildning.

Är det många i världen som forskar kring just det här?
Nej, det är inte så många forskarlag i världen som studerar just BRICHOS, det är framförallt vår grupp som gör det, men vi samarbetar också med andra grupper, både i Sverige och utomlands, för att söka svar på hur denna proteindel fungerar och hur vi kan använda oss av dess egenskaper för att utveckla en medicin mot alzheimer. 

BRICHOS är en del av ett större protein, och det finns många olika typer av BRICHOS-innehållande proteiner i kroppen, som är kopplade till olika sjukdomar. Många av dessa större proteiner studeras av olika forskare världen över, men det är alltså inte så många som har inriktat sig på just BRICHOS-delen och dess specifika funktion.

Kan du beskriva hur Brichos fungerar?
BRICHOS har en unik funktion, vilken är att den kan minska bildningen av amyloida plack och framförallt minska de giftiga proteinansamlingar som uppstår när plack ansamlas.

Vi vet att BRICHOS binder specifikt till ytan av de små fibriller som bygger upp amyloid. När BRICHOS binder till dessa fibriller blockeras en process på ytan som annars ger upphov till en hög andel små men giftiga proteinansamlingar. Idag tror man att det är uppkomsten av dessa små proteinansamlingar, som bildas på vägen till amyloida plack, som är de mest giftiga för nervcellerna. Eftersom BRICHOS stoppar just denna process så är BRICHOS mycket intressant att försöka utveckla för behandling av Alzheimers sjukdom.

Hur långt har ni kommit? Kan ni börja med kliniska tester inom en snar framtid?
Vi har så här långt lyckats bevisa att BRICHOS kan förhindra giftiga ansamlingar av alzheimerproteinet i en bananflugas hjärna. Att kunna visa att det fungerar i en liten hjärna är i sig är mycket lovande, men vi måste nu gå vidare och testa detta i en djurmodell som ligger närmare människan och detta har vi precis börjat med. Vi kan preliminärt idag säga att BRICHOS fungerar mot en musvariant av Alzheimers sjukdom när vi fått musens hjärna, via genteknik, att producera extra mycket BRICHOS. Nu kommer vi att studera och utveckla ett BRICHOS protein som vi kan ge till musen via blodet och som ska kunna ta sig in i hjärnan och förhindra sjukdomsförloppet. Detta kräver mycket ingående forskning och utveckling, eftersom hjärnan har en speciell barriär som inte släpper över vad som helst från blodet. Vi räknar med att detta kommer att ta flera år, men om allt går som på räls så kanske vi kan hoppas på kliniska tester inom 5-10 år.

 

givegift.png